Biologiset lääkkeet ja biosimilaarit

Biologisia lääkkeitä käytetään usein täsmälääkkeinä vaikeahoitoisiin sairauksiin, joihin ei ole ollut lääkehoitoa tai tavanomaiset lääkkeet eivät ole riittävästi tehonneet. Alkuperäisten biologisten lääkkeiden rinnalle on kehitetty samankaltaisia biologisia lääkkeitä, biosimilaareja, jotka on osoitettu yhtä tehokkaiksi ja turvallisiksi. Vuoden 2017 alusta lainsäädäntö edellyttää lääkäreitä aloittamaan lääkehoitoja edullisimmilla valmisteilla ja myös vaihtamaan biologisella lääkkeellä aloitettuja hoitoja vertailukelpoiseen biosimilaariin, mikäli biosimilaari on edullisin vaihtoehto. Tällöin vaihto toteutetaan yhteisymmärryksessä potilaan kanssa.

Mietityttävätkö biologiseen lääkehoitoon tehtävät muutokset, joita lääkkeen määräämisestä annettu asetusmuutos on vuoden alusta saakka edellyttänyt? Millaisia kokemuksia lääkkeen määrääjillä ja käyttäjillä on toteutetuista vaihdoista ja biosimilaarivalmisteista? Vastauksia löydät videotallennetusta Lääkkeeksi biosimilaari – minulleko? -seminaarista (17.5.2017) tästä >>
Lääkkeeksi biosimilaari – minulleko? seminaarin järjestivät yhteistyössä Suomen Diabetesliitto ry, Crohn ja Colitis ry, Psoriasisliitto ry, Suomen Reumaliitto ry, Suomen Syöpäpotilaat ry, Suomen Farmasialiitto ry ja Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea osana sosiaali- ja terveysministeriön vetämää Rationaalisen lääkehoidon toimeenpano-ohjelmaa.

 

Voit lukea lisätietoja biologisista lääkkeistä sekä biosimilaareista Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean sivuilta.

InnoKylään on koostettu listaksi eri tahojen materiaalia biologisista lääkkeistä sekä biosimilaareista. Pääset InnoKylään tästä >>

Biologiset lääkkeet ja biosimilaarit – mitä ne ovat?

Teksti: Sanna Lönnfors. Teksti julkaistu IBD-lehden numerossa 3/2016.

Biologisten lääkkeiden on sanottu mullistaneen monien sairauksien, myös IBD:n hoidon. Niiden takana on valtava bisnes: kolmannes, joidenkin lähteiden mukaan jopa puolet parhaillaan kehitteillä olevista lääkkeistä on biologisia. Viime aikoina tapetilla ovat olleet myös biosimilaarit. Miten ne eroavat biologisista alkuperäislääkkeistä, ja miten biologiset lääketuotteet ylipäänsä eroavat niin sanotuista perinteisistä lääkkeistä?

Biologisten ja perinteisten eli synteettisten lääkkeiden eron voisi kiteyttää yksinkertaistettuna niin, että synteettinen lääke – esimerkiksi parasetamoli – on kemialliselta rakenteeltaan niin yksinkertainen, että kuka tahansa kemiaa tunteva voisi periaatteessa sitä valmistaa. Tällaisen lääkkeen voi ottaa kätevästi tablettina, ja kun sitä menee ostamaan apteekista, siellä saatetaan tarjota tilalle geneeristä rinnakkaislääkettä eli täysin identtistä kopiota. Sen sijaan biologinen lääke – esimerkiksi IBD:n hoitoon käytettävät infliksimabi ja adalimumabi – ovat parasetamoliin verrattuna molekyylirakenteeltaan äärimmäisen monimutkaisia. Niitä ei voi ottaa tablettina, vaan ne annetaan joko pistoksena ihon alle tai tiputetaan suoraan laskimoon, eikä niistä voi tehdä täysin identtistä rinnakkaislääkettä, vaan ainoastaan biosimilaareja – samankaltaisia, mutta ei täysin samanlaisia, valmisteita. Biologiset lääkkeet ovat myös huomattavasti kalliimpia kuin synteettiset. Mistä nämä erot johtuvat?

 

Biologiset ja synteettiset lääkkeet

Meille kaikille tuttuja biologisia lääkevalmisteita ovat rokotteet. Viime vuosikymmeninä markkinoille on kuitenkin ilmestynyt myös eri sairauksien hoitoon käytettäviä biologisia lääkkeitä – esimerkiksi IBD:n hoitoon käytettävät monoklonaaliset vasta-aineet. Biologiset lääkkeet valmistetaan bioteknisin menetelmin tuottamalla eri sairauksia hoitavia proteiineja esimerkiksi elävissä soluissa tai bakteereissa, usein muuntelemalla solurakenteita geneettisesti. Keho tuottaa näitä proteiineja tavallisesti itse, mutta tietyissä sairauksissa tiettyjen proteiinien tuotanto kehossa heikkenee tai lakkaa täysin, jolloin ne on saatava muualta. Sen sijaan perinteiset synteettiset lääkkeet valmistetaan täysin kemiallisesti ilman eläviä soluja tai muunlaisia biologisia komponentteja.

Lääkkeiden biotekniset valmistusmenetelmät ovat huomattavasti monimutkaisempia kuin kemialliset. Koska mukana on biologinen tekijä, täytyy valmistusprosessin seurantaan ja laaduntarkkailuun kiinnittää erityistä huomiota, jotta valmistuserät olisivat tasalaatuisia. Tällaiset tekijät tekevät biologisista lääkkeistä huomattavasti perinteisiä kemiallisesti valmistettuja lääkkeitä kalliimpia.

Perinteiset lääkkeet voi ottaa yleensä kätevästi suun kautta. Biologiset lääkkeet kuitenkin ovat molekyylikooltaan suurempia ja monimutkaisempia ja koostuvat proteiineista, ja siksi ne on yleensä annettava injektiona ihon alle tai infuusiona laskimoon; elimistömme hajottaa suun kautta nautittavat proteiinit ruuansulatuskanavassa, eivätkä biologiset lääkkeet suun kautta otettuna siis pääsisi imeytymään sellaisinaan ja vaikuttamaan tehokkaasti. Koska biologisten lääkkeiden annoskoko on suurempi, ei niitä kuitenkaan tavallisesti tarvitse ottaa päivittäin tai edes viikoittain. Esimerkiksi infliksimabi annetaan tavallisesti infuusiona sairaalassa kahdeksan viikon välein. Kotona ihon alle pistettävien lääkkeiden takia ei tarvitse edes lähteä sairaalaan. Myös suun kautta otettavia biologisia lääkkeitä kehitellään potilaiden elämän helpottamiseksi ja terveydenhuoltojärjestelmän kuormituksen vähentämiseksi.

Biologisilla lääkkeillä voidaan hoitaa monimutkaisempia sairauksia kuin synteettisillä, joskus erittäinkin tehokkaasti – tulehduksellisten suolistosairauksien lisäksi esimerkiksi vakavia iho- ja nivelsairauksia sekä syöpiä. Tämä johtuu siitä, että biologiset lääkkeet on kehitetty täsmälääkkeiksi niin, että ne purevat elimistössä vain yhteen tiettyyn rakenteeseen rakennetta, esimerkiksi tulehduksen välittäjäaineeseen. Ideaalitilanteessa biologinen lääke vaikuttaa vain kohteeseensa, mutta kuten kaikilla lääkkeillä, myös biologisilla voi olla haittavaikutuksia. Nämä johtuvat yleensä siitä, että lääke vaikuttaa tavallaan liiankin tehokkaasti; se ei vaikuta immuunivasteeseen ainoastaan kohteessaan vaan myös jossakin muualla elimistössä aiheuttaen esimerkiksi erilaisia tulehduksia.

 

Biosimilaarit

Kun perinteisen synteettisen lääkkeen patenttisuoja-aika – Euroopassa yleensä 20 vuoden kuluttua – umpeutuu, mikä tahansa yritys saa vapaasti valmistaa lääkkeestä rinnakkaislääkettä. Perinteisten lääkkeiden molekyylirakenteet ovat niin yksinkertaisia, että täysin identtisen kopion valmistaminen on helppoa. Biologisten lääkkeiden rakenne ja valmistus sen sijaan ovat niin monimutkaisia, ettei niitä voi täysin identtisesti kopioida, kun niiden patentti umpeutuu, vaan valmistusmenetelmä ja lopputuote ovat aina hieman erilaiset. Biologisten lääkkeiden kopioita ei siksi kutsuta rinnakkaislääkkeiksi, vaan biosimilaareiksi; samankaltaisiksi, muttei samanlaisiksi. Tämä voi kuulostaa arveluttavalta, mutta markkinoille tulevat biosimilaarit käyvät läpi tiukat tuotanto- ja viranomaisvaatimukset. Niiden teho, turvallisuus ja toiminnalliset ominaisuudet on todettu riittävän samanlaiseksi kuin alkuperäislääkkeen – ellei näin ole, ei biosimilaari lääke saa myyntilupaa. Sitä paitsi biologisista tuotantoprosesseista johtuen alkuperäislääkkeenkin eri valmistuserien välillä on hienoisia eroja – nekään eivät ole täysin identtisiä kopioita toisistaan.

Alkuperäisen biologisen lääkkeen teho ja turvallisuus on voitava osoittaa erikseen sen kaikissa käyttöaiheissa, eli jokaisessa sairaudessa, johon lääkettä käytetään. Biosimilaarien lääkkeiden kohdalla sen sijaan yksi käyttöaihe riittää, jotta lääke voidaan hyväksyä käytettäväksi myös muiden sairauksien hoitoon. Näin esimerkiksi reuman hoitoon hyväksytty biosimilaari voidaan hyväksyä käytettäväksi myös IBD:n hoitoon. Tästä on keskusteltu paljon, samoin biosimilaarien vaihtokelpoisuudesta: Euroopan Unionissa käyttöön hyväksyttyjä biosimilaareja pidetään tehon ja turvallisuuden kannalta samanarvoisina kuin alkuperäislääkettä, ja alkuperäislääke voidaankin vaihtaa biosimilaariin lääkkeeseen sairaalassa.

 

Biologiset ja biosimilaarit lääkkeet Suomessa

Lääketeollisuuden etujärjestö Lääketeollisuus ry:n mukaan vuonna 2015 Suomen kymmenestä rahassa mitattuna myydyimmästä lääkevalmisteesta kahdeksan oli biologisia lääkkeitä. Niistä joidenkin patenttisuoja on jo vanhentunut tai vanhentumassa. Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean mukaan Suomessa oli vuonna 2014 myynnissä jo kahdeksan biosimilaaria lääkettä, ja uusille ollaan hankkimassa myyntilupia.

Biologiset lääkkeet ovat kalliita pääasiassa tuotantomenetelmien ja lääkekehittelyn kustannuksien takia, mutta myös siksi, ettei todellista hintakilpailua ole ollut ennen biosimilaareja. Biologisten lääkkeiden korkeat kustannukset voivatkin tulevaisuudessa laskea, kun markkinoille lähivuosina tulee enemmän halvempia biosimilaareja alkuperäistuotteiden patenttisuoja-aikojen umpeutuessa. Biosimilaarit eivät kuitenkaan ole yhtä halpoja kuin perinteisten lääkkeiden geneeriset rinnakkaisvalmisteet, sillä myös niiden kehittäminen, valmistaminen ja laadunvalvonta ovat kalliita. Ne voivat silti olla sen verran edullisempia kuin alkuperäislääke, että tuovat markkinoille hintakilpailua, jolloin alkuperäislääkkeidenkin hinnat saattavat laskea. Näin yhä useampia potilaita pystytään todennäköisesti tulevaisuudessa hoitamaan biologisilla lääkkeillä.

Biologiset lääkkeet ovat, elleivät mullistaneet, ainakin huomattavasti monipuolistaneet IBD:n hoidon vaihtoehtoja. Biologisten lääkkeiden käyttö on vähentänyt IBD-potilaiden sairaalahoitojaksojen tarvetta ja joidenkin tutkimusten mukaan myös leikkausten tarvetta. Hoitovaihtoehdot tulevat tulevaisuudessa edelleen monipuolistumaan, sillä jo olemassa olevien biologisten lääkkeiden lisäksi kehitteillä on satoja uusia tuotteita.

Potilaan tulisi aina tietää, saako hän biologista alkuperäislääkettä vai biosimilaaria, ja lääkärin tulisi tehdä mahdolliset lääkkeenvaihtopäätökset yhdessä potilaan kanssa. Kuten minkä tahansa lääkkeen kanssa, biologisen lääkkeen tai biosimilaarin mahdollisesti aiheuttamista haittavaikutuksista tai edes epäilyksistä tulee aina kertoa lääkärille; tehokas seuranta on tärkeää siksikin, että biologisten lääkevalmisteiden mahdolliset yksilölliset vaikutukset ovat hankalampia ennakoida kuin perinteisten lääkkeiden.

  • Biologiset lääkevalmisteet ovat valmistustavoiltaan ja rakenteeltaan monimutkaisempia kuin perinteiset lääkkeet. Tuotekehitys- ja valmistuskustannusten takia biologiset lääkkeet ovat usein kalliita.
  • Monimutkaisen rakenteensa takia biologisista alkuperäislääkkeistä ei voi tehdä täysin samanlaisia, ainoastaan samankaltaisia kopioita. Näitä kutsutaan biosimilaareiksi.
  • Biosimilaarien lääkkeiden tulee läpäistä tiukat kriteerit, ennen kuin ne saavat myyntiluvan. EU:ssa ja Suomessa markkinoilla olevat biosimilaarit on todettu teholtaan ja turvallisuudeltaan alkuperäislääkettä vastaaviksi.
Last modified 15.6.2017